Pesquisadores da Universidade de Ciência e Tecnologia “Sirius” desenvolveram uma tecnologia inovadora de terapia genética, capaz de tratar doenças hereditárias causadas por genes de grande porte. A pesquisa foi publicada na prestigiada revista Frontiers in Bioengineering and Biotechnology (FBIOE).
A terapia genética tradicional, que se baseia no uso de vírus adenoassociados (AAV), enfrenta uma limitação significativa: ela só consegue transportar genes com até cinco mil nucleotídeos. No entanto, uma vasta gama de doenças hereditárias é provocada por mutações em genes consideravelmente maiores. Para superar essa barreira, os cientistas russos conceberam uma solução engenhosa: fragmentar esses genes volumosos e, em seguida, reuni-los novamente dentro da célula-alvo, utilizando proteínas especiais conhecidas como inteínas.
A eficácia dessa abordagem foi demonstrada em um modelo de proteína fluorescente verde (GFP). Após otimizar as condições para a atuação das inteínas, a equipe de pesquisa conseguiu restaurar a proteína completa em impressionantes 80% das células. Este avanço representa uma nova esperança, abrindo caminho para o desenvolvimento de tratamentos para doenças hereditárias que, até então, eram consideradas incuráveis devido ao tamanho excessivo dos genes envolvidos.
A tecnologia já mostrou seu potencial promissor não apenas em células do fígado, mas também em células da retina ocular. Este último resultado é particularmente significativo, pois sugere novas possibilidades de tratamento para retinopatias hereditárias, condições que frequentemente levam à cegueira. Futuramente, a mesma metodologia planeja ser aplicada no combate à distrofia muscular de Duchenne e a outras patologias genéticas graves, oferecendo um horizonte de inovação na medicina.
